By Carla Scaramella – Commercial Assistant

A pesar de los sabidos desafíos atravesados durante el 2020 dada la pandemia por la COVID-19, la FDA logró evaluar y aprobar 53 nuevas drogas. Esto no es simplemente un número. Es una cantidad considerable de nuevas alternativas terapéuticas para pacientes que padecen diversas condiciones médicas a lo largo de los Estados Unidos. Además, sientan precedente para la posterior evaluación de otras agencias Regulatorias de Salud alrededor del mundo. La evaluación realizada por la FDA sobre la seguridad y la eficacia de estas nuevas drogas sientan la base para la farmacovigilancia post-marketing, una vez que estas terapias se utilicen en una población más grande y heterogénea. De esta forma, nos acercamos a la invaluable “Evidencia en el mundo real” que actualmente juega un rol cada vez más importante en las decisiones de los sistemas de salud.

Adentrémonos entonces en las aprobaciones en sí, deteniéndonos en las más destacables, por ser innovadoras y ofrecer un tratamiento para necesidades médicas insatisfechas.

De las 53 nuevas drogas aprobadas en el 2020, 21 de ellas son drogas first-in-class; esto significa que utilizan un mecanismo de acción único e innovador para tratar una condición médica en particular. En este sentido, el 40% de las nuevas drogas aprobadas tienen la potencialidad de brindar un fuerte impacto en la atención médica.

Las siguientes drogas first-in-class merecen particular atención:

Las cápsulas orales de Koselugo (selumetinib) son definitivamente un tratamiento innovador, dado que es la primera droga aprobada para tratar la neurofibromatosis T1 en niños, una enfermedad rara, progresiva y desfigurante.

Rukobia (fostemsavir) oral tablets define a new class of antiretroviral medication for those adults living with HIV-1 infection which cannot be treated with other HIV-1 therapies due to resistance, intolerance or safety reasons.*

*Para obtener un listado en exel de las nuevas drogas aprobadas en el 2020 y sus principales características, haga click aquí.

Siguiendo la misma línea, 31 de las 53 nuevas drogas aprobadas están indicadas para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes -éstas, según el criterio de los EEUU, son aquellas que afectan a menos de 200.000 personas sobre el total de la población nacional-. Esto implica que el 58% de las nuevas drogas serán probablemente el primer tratamiento disponible para pacientes diagnosticados con enfermedades poco frecuentes. Inclusive, dado que el 70% de estas enfermedades son de origen genético, sus primeros síntomas se observan durante la infancia. Por ello, podemos concluir que alrededor del 42% de las drogas aprobadas para enfermedades poco frecuentes se utilizarán para tratar niños.

Las drogas más notables aprobadas para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes incluyen:

Evrysdi (risdiplam) es el primer tratamiento oral para pacientes a partir de los 2 años con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara, potencialmente mortal que afecta la fuerza muscular y los movimientos.

Las tabletas de Lampit (nifurtimox) constituyen el primer tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con Enfermedad de Chagas, desde su nacimiento hasta los 18 años. Es importante destacar que Lampit ya se encuentra comercializado en varios países de Latinamérica en donde dicha enfermedad es endémica, incluyendo la Argentina, Uruguay y Chile, para el tratamiento del Chagas tanto en adultos como en niños.

Las cápsulas de Orladeyo (berotralstat) para el tratamiento de pacientes mayores a 12 años con angioedema hereditario.

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Por otro lado, se aprobaron varias drogas nuevas para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades, cuyo tratamiento podrá mejorarse sustancialmente. Las mismas se mencionan a continuación:

-Enfermedad de Cushing: la nueva droga aprobada tiene un nuevo mecanismo de acción para inhibir la hiperproducción de cortisol.

ENFERMEDADES INFECCIOSAS:

-Ébola: 2 nuevas drogas para adultos y niños
-Malaria severa en adultos y niños
-COVID-19: primera droga aprobada para pacientes adultos y adolescentes hospitalizados.

CÁNCER

Se aprobaron 24 nuevas drogas para el tratamiento de diversos tipos de cáncer, incluyendo 2 drogas para el cáncer de próstata (una destinada al diagnóstico), 11 drogas para cáncer de pulmón, 1 para cáncer tiroideo, 2 drogas para cáncer de mama HER2 positivo y 1 para triple negativo -la forma más agresiva de cáncer de mama.

Inclusive, hubo destacadas aprobaciones en cánceres poco frecuentes incluyendo 2 drogas para tumores del estroma gastrointestinal (GIST, por sus siglas en inglés) y drogas para el tratamiento de mieloma múltiple, neuroblastoma, leucemia mielomonocítica crónica y otros síndromes mielodisplásicos, sarcoma epitelioide y colangiocarcinoma metastásico.

ENFERMEDADES AUTOINMUNES

-Trastornos del espectro de la neuromielitis óptica: 2 nuevas drogas
-Formas recurrentes de esclerosis múltiple

SNC Y DOLOR

-Migraña aguda
-Dolor agudo: nuevo opioide endovenoso de uso hospitalario
-Enfermedad de Parkinson: manejo de los episodios “off” durante el tratamiento con la terapia estándar
-Enfermedad de Alzheimer: nuevo agente diagnóstico para ayudar a los médicos en la evaluación por imágenes  

ENFERMEDADES POCO FRECUENTES E INCAPACITANTES

-Hiperoxaluria de Tipo 1: tratamiento para adultos y niños
-Enfermedad ocular tiroidea: primer tratamiento aprobado
-Distrofia muscular de Duchenne: tratamiento de cierto tipo de distrofia de comienzo en la primera infancia.
-Obesidad de aparición en la primera infancia, asociada a deficiencia de proopiomelanocortina.
-Síndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford*

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Increíblemente, 16 de las 42 nuevas drogas que podrían eventualmente indicarse en enfermedades pediátricas, fueron aprobadas en población pediátrica. Esto es un excelente progreso, ya que años atrás la mayoría de las drogas utilizadas en pediatría eran prescriptas off-label, ya que no se habían realizado los estudios clínicos pediátricos correspondientes, con lo cual no estaban aprobadas por FDA para “uso en niños”. Teniendo en cuenta que los niños son una población singular, con características fisiológicas y de desarrollo distintas a las de los adultos, este uso “off-label” a lo largo de los años trajo aparejada una dosificación inadecuada y falta de información de seguridad, que expuso a niños a un mayor riesgo de eventos adversos, a la vez que se les negaron los potenciales efectos terapéuticos beneficiosos. “off-label” a lo largo de los años trajo aparejada una dosificación inadecuada y falta de información de seguridad, que expuso a niños a un mayor riesgo de eventos adversos, a la vez que se les negaron los potenciales efectos terapéuticos beneficiosos.

Afortunadamente, durante los últimos años se condujeron múltiples estudios clínicos en población pediátrica y hoy podemos ver sus gratificantes resultados: muchísimos niños atravesando enfermedades críticas -sean poco frecuentes, genéticas y/o incapacitantes- tienen hoy una opción de tratamiento para mejorar su calidad de vida -que está probada como efectiva y segura para ellos.

Además de las nuevas drogas aprobadas durante el 2020, sólo se aprobaron unas pocas nuevas formas farmacéuticas de drogas ya existentes en el mercado. Éstas incluyen, entre otras, un spray nasal de metoclopramida, tabletas de dolutegravir para suspensión oral para el tratamiento de bebés y niños con HIV; y un sistema transdermal de anticoncepción que contiene levonorgestrel y etinilestradiol.

Esto demuestra que el desarrollo de regímenes de dosificación dirigidos continúa siendo un desafio para la industria farmacéutica; más aún en en el desarrollo y formulación trandsermal, para el cual podemos observar que sólo una nueva forma farmacéutica innovadora ha sido aprobada durante el 2020.

Teniendo en cuenta que una nueva forma farmacéutica puede mejorar la salud de los pacientes fomentando su adherencia al tratamiento, asegurando que se administre la dosis adecuada, y mejorando la calidad de vida para pacientes bajo tratamientos crónicos, en Amarin estamos convencidos que los parches transdermales son las “estrellas” que cumplen con estos atributos de varias maneras:

• -Mejorando la administración de moléculas ya conocidas de forma no invasiva, indolora y auto-administrable.
• -Evitando la administración frecuente y repetida, brindando una liberación controlada y sostenida de la droga por períodos de tiempo definidos -minimizando el pico plasmático típico de las formas farmacéuticas orales.
• -Reduciendo efectos adversos por evadir tanto el tracto gastrointestinal -minimizando efectos irritantes locales- como el metabolismo de primer paso -más seguro para pacientes hepato-comprometidos.
• -Ampliando la población objetivo, ya que se puede administrar a un paciente dormido, no-lúcido, o incapaz de tragar medicación oral.

En Amarin, creemos firmemente en todas las ventajas terapéuticas que los parches transdermales tienen para ofrecer tanto a los pacientes como a sus cuidadores. Por ello, hace más de 30 años que nos especializamos en el desarrollo y formulación de productos innovadores de drogas ya establecidas en el mercado, como de versiones genéricas de productos transdermales y tópicos ya comercializados.

El hecho de que sólo un parche transdermal innovador fue aprobado durante los dos últimos años, a pesar de que ha habido presentaciones a la FDA de nuevos sistemas transdermales -es decir que se presentaron NDAs (New Drug Applications, por sus siglas en inglés)- refuerza el concepto de que el desarrollo y fabricación de parches transdermales es un desafío complejo y a largo plazo, desde su formulación hasta la manufactura, siendo por ello un mercado de nicho en el cual participan sólo actores experimentados.

…And Amarin is proud to be part of them.*

*Para obtener un listado en exel de las nuevas drogas aprobadas en el 2020 y sus principales características, haga click aquí.

Referencias:

1. New Drug Therapy Approvals 2020 | FDA
2. Novel Drug Approvals for 2020 | FDA
3. FDA, Paving the Way for Personalised Medicine: FDA’s Role in a New Era of Medical Product Development(Rockville, MD, Oct. 2013)